Экспериментальный препарат замедлил развитие тяжелого заболевания мозга у женщин

Повторный анализ международного исследования показал, что Davunetide может быть эффективен при прогрессирующем супрануклеарном параличе, но его действие зависит от пола пациента

Ученые из Тель-Авивского университета обнаружили, что экспериментальный препарат Davunetide может замедлять развитие редкого и смертельного нейродегенеративного заболевания - прогрессирующего супрануклеарного паралича. Однако выраженный положительный эффект был выявлен только у женщин.

Этот результат стал неожиданным, поскольку первоначальное международное клиническое исследование, в котором участвовали более 300 пациентов, признало препарат безопасным, но неэффективным. Новый анализ тех же данных показал, что общий вывод мог скрыть важное различие: у мужчин и женщин болезнь может развиваться по-разному, а значит, и ответ на терапию может отличаться.

Работа опубликована в научном журнале Molecular Psychiatry.

Почему болезнь так трудно лечить

Прогрессирующий супрануклеарный паралич - редкое нейродегенеративное заболевание, при котором постепенно нарушаются движение, равновесие, речь, мышление и способность выполнять повседневные действия.

Одной из ключевых причин болезни считается патологическое накопление тау-белка в тканях головного мозга. Этот же тип молекулярных нарушений связан и с другими нейродегенеративными заболеваниями, включая болезнь Альцгеймера.

Сегодня эффективного лечения прогрессирующего супрануклеарного паралича не существует. Терапия в основном направлена на облегчение симптомов, но не способна остановить или существенно замедлить разрушение нервной ткани.

Поэтому любые данные о потенциальном замедлении болезни представляют большой интерес для неврологии.

Что изменил повторный анализ

Исследователи из Тель-Авивского университета повторно изучили результаты клинического исследования Davunetide. На этот раз они разделили участников по полу и применили современные критерии оценки FDA.

Такой подход позволил увидеть то, что было незаметно при общем анализе всей группы.

У женщин препарат значительно замедлял развитие заболевания. Пациентки дольше сохраняли важные двигательные функции, включая равновесие и мелкую моторику. Также у них лучше сохранялись повседневные навыки, речь, когнитивные показатели и рабочая память.

У мужчин такого выраженного положительного эффекта не наблюдалось. Именно поэтому первоначальный анализ смешанной группы показал противоречивый результат: эффект у женщин мог быть «размыт» отсутствием сопоставимого ответа у мужчин.

Почему пол пациента оказался решающим фактором

Во время исследования ученые обнаружили не только клинические, но и молекулярные различия между мужчинами и женщинами.

Связь между уровнем патологического тау-белка в спинномозговой жидкости и выраженностью симптомов оказалась противоположной у пациентов разного пола. Это указывает на то, что механизмы развития болезни могут отличаться у мужчин и женщин на биологическом уровне.

Такой вывод имеет большое значение для разработки лекарств. Если заболевание развивается по разным молекулярным сценариям, один и тот же препарат может помогать одной группе пациентов и почти не работать у другой.

Соавтор исследования профессор Илана Гозес подчеркнула, что отдельный анализ результатов у женщин и мужчин — это не статистическая формальность, а необходимый инструмент для создания эффективных методов лечения нейродегенеративных заболеваний мозга.

Полученные данные не означают, что Davunetide уже можно применять как готовое лечение. Для подтверждения эффекта потребуются новые клинические испытания, специально спланированные с учетом пола пациентов.